分子靶向药物通过高度特异性识别疾病相关分子（如激酶、受体或基因突变），精准阻断异常信号通路或修复致病机制，具有高效低毒的特点。其作用机制涵盖小分子抑制剂（如伊马替尼抑制BCR-ABL激酶治疗慢性粒细胞白血病）、大分子抗体（如曲妥珠单抗靶向HER2治疗乳腺癌）及核酸药物（如siRNA药物英克司兰靶向抑制PCSK9基因表达治疗成人原发性高胆固醇血症）。
近年来，该领域在肿瘤治疗中持续取得突破。第三代EGFR-TKI阿美乐®获批用于非小细胞肺癌（NSCLC）术后辅助治疗，显著提升患者2年无病生存率至90.2%；新一代ALK抑制剂地罗阿克片通过独特分子设计，对耐药突变（如G1202R）和脑转移显示强效抑制活性，不良反应发生率显著降低。此外，双特异性抗体（如泽尼达妥单抗）和抗体偶联药物（ADC）的开发，进一步拓展了分子靶向药物的应用边界，例如泽尼达妥单抗获批用于HER2高表达胆道癌，为晚期患者提供新选择。研发趋势聚焦多靶点联合治疗和精准化给药，以克服耐药性并提升协同效应。